In een klinische geneesmiddelenstudie wordt een nieuw geneesmiddel, een nieuw gebruik van een bestaand geneesmiddel of een nieuwe combinatie of volgorde van bestaande geneesmiddelen getest. Ook behandelingen zonder medicijnen, zoals nieuwe chirurgische methoden of radiotherapietechnieken, kunnen in zo’n studie getest worden. De onderzoekers evalueren of de nieuwe behandeling veilig is (veiligheid) en of ze betere resultaten oplevert dan de bestaande standaardbehandeling (werkzaamheid).
Hieronder schetsen we de vier verschillende fases die een nieuw geneesmiddel moet doorlopen voor het goedgekeurd en terugbetaald wordt.