Wat is een compassionate use-programma en wie komt daarvoor in aanmerking?

Ik las op een nieuwssite dat 5 tot 6 procent van de kankerpatiënten deelneemt aan een compassionate use-programma. Wat is dat precies en wie komt daarvoor in aanmerking?

In principe schrijven artsen alleen medicijnen voor die alle fases van wetenschappelijk onderzoek doorlopen hebben, geregistreerd zijn en terugbetaald worden. Artsen wijken daarvan af als ze een patiënt vragen om deel te nemen aan een klinische studie (onderzoek bij patiënten om na te gaan of een behandeling werkt en veilig is).

In heel specifieke gevallen stelt de arts een behandeling voor terwijl het klinisch onderzoek of de registratieprocedure nog loopt. Er bestaat namelijk een regeling waardoor patiënten die niet in aanmerking komen voor een klinische studie maar mogelijk toch baat zouden kunnen hebben bij een nieuwe behandeling, toch toegang krijgen tot deze behandeling. Het bedrijf dat de nieuwe behandeling ontwikkelt, kan namelijk in afwachting van de officiële goedkeuring ervan, in samenspraak met de overheid beslissen de behandeling toch al aan te bieden.

Als de patiënt een geneesmiddel krijgt dat nog niet geregistreerd is, noemen we dat compassionate use. Soms krijgt een patiënt een geneesmiddel dat al wel geregistreerd is, maar voor een andere indicatie gebruikt wordt dan waarvoor het geregistreerd werd. Dit noemen we medical need. Deze twee noodprogramma’s zijn er uitsluitend voor patiënten met een ernstige chronische of levensbedreigende ziekte die niet voldoende behandeld kan worden met bestaande geneesmiddelen. Dankzij de compassionate use- en medical need-programma’s kunnen zij gratis toegang krijgen tot nog niet geregistreerde of nog niet terugbetaalde behandelingen.

Het is de behandelend arts die contact opneemt met de fabrikant om een dergelijk geneesmiddel gratis te verkrijgen voor een bepaalde patiënt met een specifieke aandoening. Uw behandelend arts kan hierover meer uitleg geven.