In principe schrijven artsen alleen medicijnen voor die alle fases van wetenschappelijk onderzoek doorlopen hebben, geregistreerd zijn en terugbetaald worden. Artsen wijken daarvan af als ze een patiënt vragen om deel te nemen aan een klinische studie.
In heel specifieke gevallen stelt de arts een behandeling voor terwijl het klinisch onderzoek of de registratieprocedure nog loopt. Er bestaat namelijk een regeling waardoor patiënten die niet in aanmerking komen voor een klinische studie maar mogelijk toch baat kunnen hebben bij een nieuwe behandeling, toch toegang krijgen tot deze behandeling. Het bedrijf dat de nieuwe behandeling ontwikkelt, kan namelijk in afwachting van de officiële goedkeuring ervan, in samenspraak met de overheid beslissen de behandeling toch al aan te bieden.
Als je een geneesmiddel krijgt dat nog niet geregistreerd is, noemen we dat compassionate use. Dat noodprogramma is er uitsluitend voor patiënten met een ernstige chronische of levensbedreigende ziekte die niet voldoende behandeld kunnen worden met bestaande geneesmiddelen. Dankzij dit compassionate use-programma kunnen zij gratis toegang krijgen tot nog niet geregistreerde behandelingen.
Er bestaat nog een ander noodprogramma waarbij je een geneesmiddel krijgt dat al wel geregistreerd is, maar voor een andere indicatie gebruikt wordt dan waarvoor het geregistreerd werd. Dat heet medical need.
Het is de behandelend arts die contact opneemt met de fabrikant om een dergelijk geneesmiddel gratis te verkrijgen voor een bepaalde patiënt met een specifieke aandoening. Je behandelend arts kan hierover meer uitleg geven.