Hoelang duurt het voor een nieuw geneesmiddel voor patiënten verkrijgbaar is?

Je ziet in de krant wel eens iets verschijnen als 'bedrijf x hoopvol over nieuw ontdekte kankertherapie'. Als zo'n bedrijf iets nieuws ontdekt heeft, hoelang duurt het dan nog voor het voor alle patiënten beschikbaar is?

Als een nieuwe stof, eiwit, vaccin of wat dan ook ontdekt wordt, maakt een bedrijf daar soms veel heisa over. Door die media-aandacht probeert het immers financiers aan te trekken, en dat is nodig, want onderzoek kost enorm veel geld. Maar zulke vroege berichtgeving over een ontdekking in het laboratorium kan ook valse hoop op snelle resultaten geven. 
Het is goed om te weten wat er ná deze eerste laboratoriumfase nog allemaal moet gebeuren. Elk onderzoek moet immers een aantal fases doorlopen voordat een nieuwe ontdekking tot een behandeling kan leiden. Die fases zijn nodig om zeker te weten dat een behandeling werkt en veilig is.

De eerste fase is proefdieronderzoek; dat duurt gemiddeld 2-3 jaar. Elke nieuwe therapie moet eerst getest worden op proefdieren voordat ze aan mensen gegeven kan worden; zo krijgen onderzoekers een idee over de werking en veiligheid van een middel.

Daarna volgen drie fases van klinisch onderzoek, dat is onderzoek dat in het ziekenhuis of de polikliniek plaatsvindt en waarbij patiënten betrokken zijn (ook klinische studie of in het Engels trial genoemd). In klinische fase 1 (duur: 1-2 jaar) worden nieuwe therapieën in toenemende hoeveelheden aan gezonde proefpersonen of aan patiënten toegediend. Hiermee wordt vooral getest op veiligheid. Wanneer een therapie veilig bevonden is, wordt ze getest in klinische fase twee (duur: 2-3jaar) om de meest optimale dosis te vinden. In klinische fase 3 tenslotte (duur: 2-3 jaar) wordt de nieuwe therapie op werkzaamheid getest bij een grote groep patiënten. De nieuwe behandeling wordt dan met de huidige vergeleken.

Als een middel deze fasen met succes heeft doorlopen, duurt het nog wel één à twee jaar voor het bij de overheid geregistreerd is– dat wil zeggen dat het waardevol en veilig bevonden is – en er een maximumprijs vastgelegd is. Nadien kan nog een beslissing vallen over al dan niet terugbetalen door de ziekteverzekering.

Het spreekt voor zich dat er onderweg veel nieuwe therapieën afvallen omdat ze toch niet aan de verwachtingen voldoen. Gemiddeld duurt het dan ook 10 tot 12 jaar voor een behandeling echt ruim beschikbaar is.