Onderzoek naar nieuwe behandelingen

Elke vooruitgang in de strijd tegen kanker is het resultaat van jarenlang zoeken naar nieuwe of betere geneesmiddelen. Nieuwe geneesmiddelen worden eerst uitvoerig getest in het laboratorium, daarna op dieren, en ten slotte bij mensen. Pas als een geneesmiddel veilig is gebleken en effect heeft bij een grote groep patiënten, kan het algemeen toegepast worden. Dat is wat klinische studies doen: onderzoeken of een nieuw geneesmiddel veilig is en betere resultaten oplevert dan andere. Voor patiënten betekent zo'n studie vaak een extra behandelingsmogelijkheid en dus een extra kans.

Van ontdekking tot nieuw geneesmiddel: de fases

Een klinische studie is wetenschappelijk onderzoek in het ziekenhuis waarbij patiënten betrokken zijn Een klinische studie is wetenschappelijk onderzoek in het ziekenhuis waarbij patiënten betrokken zijn.

Elk wetenschappelijk onderzoek moet een aantal fases doorlopen voordat een nieuwe ontdekking tot een nieuw geneesmiddel kan leiden. Die fases zijn nodig om zeker te weten dat een geneesmiddel werkt en veilig is. Nieuwe geneesmiddelen worden uitvoerig getest in drie omgevingen:

  • In het laboratorium: in proefbuizen, meestal op tumorcellen.
  • Op dieren: proefdieronderzoek (bijv. op muizen). Elke nieuw geneesmiddel moet eerst getest worden op proefdieren voordat het aan mensen gegeven kan worden; zo krijgen onderzoekers een idee over de werking en veiligheid van een middel.
  • Bij mensen: klinische studies (in het Engels clinical trials of trials genoemd). Het gaat om wetenschappelijk onderzoek dat in het ziekenhuis of de polikliniek plaatsvindt en waarbij patiënten betrokken zijn.

Doel klinische studies

Een klinische studie is een onderzoeksstudie met patiënten om te evalueren of een nieuw geneesmiddel veilig is (veiligheid) en of het werkt (werkzaamheid). Klinische studies worden ingezet om de werkzaamheid van geneesmiddelen en combinaties van verschillende geneesmiddelen te testen.

Verloop klinische studies

Gemiddeld duurt het 10 tot 12 jaar voor een geneesmiddel op de markt is

Een klinische studie verloopt in vier fases:

  1. In een klinische studie fase I (duur: 1-2 jaar) wordt het nieuwe geneesmiddel aan een klein aantal patiënten (meestal ongeveer 20-30) gegeven. Het doel is om na te gaan of het geneesmiddel veilig is en wat de algemene effecten zijn.
  2. In een klinische studie fase II (duur: 2-3 jaar) wordt een geneesmiddel dat veilig bevonden is, getest bij een beperkte groep patiënten (meestal tussen enkele tientallen en 100) om de veiligheid van het geneesmiddel verder te controleren en na te gaan of het geneesmiddel werkt. Om de werkzaamheid te testen, wordt het nieuwe geneesmiddel dikwijls al in deze fase vergeleken met de huidige standaardbehandeling of de keuze van de arts indien er geen standaardbehandeling voorhanden is. Indien mogelijk gebeurt dit in een gerandomiseerde dubbelblinde studie (in het Engels randomized double-blind study): de helft van de patiënten krijgt de standaardbehandeling, of indien er geen standaardbehandeling bestaat een placebo, een niet-werkzame stof. Deze groep noemt men de controlegroep. De andere helft wordt behandeld met het te onderzoeken geneesmiddel. ‘Gerandomiseerd’ betekent dat het toeval bepaalt welke patiënten in welke groep terechtkomen en met ‘dubbelblind’ bedoelt men dat noch de arts noch de patiënt weet tot welke groep de patiënt behoort. Dikwijls wordt ook onderzocht of de combinatie van de standaardbehandeling met het te onderzoeken geneesmiddel betere resultaten oplevert dan de standaardbehandeling.
  • In een klinische studie fase III (duur: 2-3 jaar) wordt het nieuwe geneesmiddel op werkzaamheid getest bij een grotere groep patiënten (meestal honderden of duizenden). Indien mogelijk gebeurt dit in een gerandomiseerde dubbelblinde studie (zie hierboven).
    Als een middel met succes de eerste drie fases heeft doorlopen, duurt het in de Europese Unie nog één tot twee jaar voor het geregistreerd is door het European Medicines Agency (EMA) en er een maximumprijs vastgelegd is. Nadien beslist elke EU-lidstaat of het nieuwe geneesmiddel door de ziekteverzekering zal worden terugbetaald.
  • In een klinische studie fase IV wordt het geregistreerde product verder opgevolgd, onder meer om uiterst zeldzame bijwerkingen op te sporen en om de resultaten op lange termijn te bestuderen.

Het spreekt voor zich dat er onderweg veel nieuwe geneesmiddelen afvallen omdat ze toch niet aan de verwachtingen voldoen. Gemiddeld duurt het dan ook 10 tot 12 jaar voor een geneesmiddel echt ruim beschikbaar is.

Deelnemen aan een klinische studie

Als u deelneemt aan een studie tekent u een informed consent-formulier. Dat is een schriftelijke verklaring waarin u zich akkoord verklaart met alle informatie die u over de studie gekregen hebt. Als u deelneemt aan een studie tekent u een informed consent-formulier, dat is een schriftelijke verklaring waarin u zich akkoord verklaart met alle informatie die u over de studie gekregen hebt.

Een patiënt doet alleen maar mee aan een klinische studie als hij/zij daar uitdrukkelijk en schriftelijk informatie over heeft gekregen en daar schriftelijk toestemming voor geeft.

Of u deelneemt aan een klinische studie of niet, beslist u zelf. Maar omdat zo'n beslissing niet gemakkelijk te nemen is, is het belangrijk dat u

  • zich zeer goed informeert en laat informeren,
  • er voldoende tijd voor neemt om erover te praten met uw arts, uw partner of andere mensen uit uw omgeving

Als patiënt, aan wie het voorstel gedaan wordt om deel te nemen, krijgt u zowel mondelinge als schriftelijke informatie. U kunt altijd informatie bijvragen, of raad vragen aan uw huisarts, een specialist die niet bij het onderzoek betrokken is enz. Vragen die u kunt stellen:

  • Wat kan ik verwachten van dit geneesmiddel?
  • Wat zijn de nevenwerkingen?
  • Wat zijn de praktische gevolgen?
  • Zijn er extra kosten?

U kunt alleen deelnemen aan een studie als u een schriftelijke verklaring tekent waarin u toestemt en waarin u zich akkoord verklaart met alle informatie die u over de studie gekregen hebt. Die toestemming heet informed consent. U bent echter helemaal vrij in uw keuze. Als u beslist om niet deel te nemen, zal de specialist uw beslissing respecteren. U kunt zich tijdens het onderzoek ook altijd terugtrekken – maar leg dit wel aan de arts voor. Als u hierover altijd zorgvuldig met uw arts praat, hoeft u over het stopzetten of niet deelnemen ook geen schuldgevoel te hebben.

Voordelen en risico’s

Een klinische studie is een experiment met voor iedereen nuttige resultaten

Mogelijke voordelen van deelname aan een klinische studie zijn:

  • U hebt als deelnemer toegang tot een veelbelovend geneesmiddel dat elders niet beschikbaar is.
  • Het nieuwe geneesmiddel kan een grotere werkzaamheid hebben dan de standaardbehandeling.
  • U wordt volgens een protocol nauwgezet door zorgverleners geobserveerd.
  • De klinische studie is een experiment en de resultaten ervan zullen voor iedereen van nut zijn. Ofwel zullen patiënten van een nieuw en nuttig geneesmiddel kunnen genieten ofwel wordt voorkomen dat onderzoekers doorgaan met hun onderzoek naar een nutteloos of schadelijk geneesmiddel. De resultaten zullen onderzoekers ook helpen om kanker beter te begrijpen.

Mogelijke risico’s zijn:

  • Het is mogelijk dat het nieuwe geneesmiddel geen toegevoegde waarde heeft.
  • Het nieuwe geneesmiddel kan enkele bijwerkingen hebben, die kunnen variëren van kleine en omkeerbare bijwerkingen tot levensbedreigende bijwerkingen. Sommige bijwerkingen kunnen ook weken, maanden of zelfs jaren later opduiken en kunnen schade aan belangrijke organen, zoals hart of nier, of de ontwikkeling van een tweede kanker inhouden.
  • Bij fase II en fase III klinische studies weet u meestal niet of u het nieuwe geneesmiddel wel of niet krijgt.

Wetgeving en controle klinische studies

Om patiënten die deelnemen aan klinische studies optimaal te beschermen, zijn er internationale richtlijnen en strikte Belgische wetgeving. In België is de wettelijke basis de wet van 7 mei 2004 inzake experimenten op de menselijke persoon en haar uitvoeringsbesluit (KB) van 30 juni 2004.

Er zijn verschillende veiligheidsmechanismen om het belang van de patiënt in een klinische studie te beschermen. Zo wordt elke studie voor aanvang grondig doorgelicht door een ethische commissie. Voor onderzoek naar nieuwe geneesmiddelen is ook de goedkeuring van het Federaal Agentschap voor Geneesmiddelen en Gezondheidsproducten (FAGG) vereist.

Een klinische studie zoeken

Gesprek dokter met patiënt Misschien stelt uw behandelend specialist voor om deel te nemen aan een klinische studie. U kunt ook zelf vragen of er voor uw kankertype een studie loopt of start waar u eventueel kunt in stappen.

Soms zal uw behandelend arts u voorstellen om aan een klinische studie deel te nemen.

Als uw arts geen klinische studie voorstelt, maar u wel wilt deelnemen, kunt u best uw arts vragen of er een klinische studie voor uw kankertype in de buurt van uw woonplaats of in uw land wordt geïmplementeerd. Klinische studies zijn geregistreerd en uw arts kan weten hoe hij naar klinische studies moet zoeken.

U kunt uw arts ook vragen naar de mogelijkheden voor deelname aan een klinische studie in een ander land, als er geen in uw land beschikbaar is. De mogelijkheden om dit te doen, verschillen van land tot land. Het staat u vrij om contact op te nemen met uw gezondheidsverzekering, patiëntenorganisaties of overige ondersteuning om dit mogelijk te maken, als dit belangrijk voor u is.

U kunt via de sites hieronder ook zelf naar een klinische studie zoeken:

Lees deze verhalen van patiënten