Fases van een klinische studie om medicijnen te testen

Elke klinische geneesmiddelenstudie moet vier fases doorlopen voordat een nieuwe ontdekking tot een nieuw geneesmiddel kan leiden. Die fases zijn nodig om zeker te weten dat een behandeling werkt en veilig is.

Foto Kom op tegen Kanker - Tim De Backer Kankeronderzoek is een werk van lange adem: gemiddeld duurt het 10 tot 12 jaar voor een nieuw geneesmiddel echt ruim beschikbaar is. Op de foto: prof. dr. Filip Lardon in zijn onderzoekscentrum.

In een klinische geneesmiddelenstudie wordt een nieuw geneesmiddel, een nieuw gebruik van een bestaand geneesmiddel of een nieuwe combinatie of volgorde van bestaande geneesmiddelen getest. Ook behandelingen zonder medicijnen, zoals nieuwe chirurgische methoden of radiotherapietechnieken, kunnen in zo’n studie getest worden. De onderzoekers evalueren of de nieuwe behandeling veilig is (veiligheid) en of ze betere resultaten oplevert dan de bestaande standaardbehandeling (werkzaamheid). 

Hieronder schetsen we de vier verschillende fases die een nieuw geneesmiddel moet doorlopen voor het goedgekeurd en terugbetaald wordt.

Klinische studie fase 1

Doel: 

  • Een veilige dosis van een nieuw geneesmiddel vinden
  • Beslissen hoe de nieuwe behandeling moet worden toegediend (langs de mond, via een infuus ...)
  • Zien wat de algemene effecten zijn van het middel
  • Aantal mensen dat deelneemt: ongeveer 15-30 (soms zijn er meer patiënten bij betrokken)

Duur: meestal 1 tot 2 jaar

Klinische studie fase 2

Doel: 

  • Bepalen of het middel veilig is en of het werkt tegen een bepaald type kanker
  • Zien wat de algemene effecten zijn van het middel
  • Aantal mensen dat deelneemt: vaak rond de 100, soms meer, soms minder

Duur: 2 tot 3 jaar

Klinische studie fase 3

Doel: 

  • Bepalen of het middel veilig is en of het werkt tegen een bepaalde kanker
  • Het nieuwe middel (of nieuwe gebruik van een bestaand middel of nieuwe combinatie of volgorde van bestaande middelen) vergelijken met de huidige standaardbehandeling
  • Aantal mensen dat deelneemt: van 100 tot enkele duizenden
  • Duur: 2 tot 3 jaar of langer afhankelijk van de snelheid waarmee patiënten toegevoegd worden.

Als een geneesmiddel met succes de eerste drie fases heeft doorlopen, duurt het in de Europese Unie nog één tot twee jaar voor het geregistreerd is door het European Medicines Agency (EMA) en er een maximumprijs vastgelegd is. Nadien beslist elke EU-lidstaat of het nieuwe geneesmiddel door de ziekteverzekering zal worden terugbetaald. 

Klinische studie fase 4

Doel: verdere opvolging van een geregistreerd product, onder meer om uiterst zeldzame bijwerkingen op te sporen en om de resultaten op lange termijn te bestuderen. 

Het spreekt voor zich dat er onderweg veel nieuwe geneesmiddelen afvallen omdat ze toch niet aan de verwachtingen voldoen. Gemiddeld duurt het dan ook 10 tot 12 jaar voor een geneesmiddel echt ruim beschikbaar is.